First in-human, intracisternal dosing of RGX-111, an investigational AAV gene therapy, for a 21-month-old child with mucopolysaccharidosis type I (MPS I): 3.5 year follow-up

First in-human, intracisternal dosing of RGX-111, an investigational AAV gene therapy, for a 21-month-old child with mucopolysaccharidosis type I (MPS I): 3.5 year follow-up

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2024-02, Vol.141 (2), p.108070, Article 108070
Hauptverfasser: Wang, Raymond Y., Movsesyan, Nina, Kan, Shih-hsin, Beydoun, Tammam, Taylor, Mery, Chang, Richard C., Phillips, Dawn, Burke, Jenna, Gilmor, Michelle, Cho, Yoonjin, Falabella, Paulo, Pisani, Laura
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2023.108070