Baseline demographics of the UK Early Access to Medicines Scheme registry for cipaglucosidase alfa plus miglustat in enzyme replacement therapy-experienced adults with late-onset Pompe disease

Baseline demographics of the UK Early Access to Medicines Scheme registry for cipaglucosidase alfa plus miglustat in enzyme replacement therapy-experienced adults with late-onset Pompe disease

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2024-02, Vol.141 (2), p.108018, Article 108018
Hauptverfasser: Roberts, Mark E., Cole, Duncan, Deegan, Patrick B., Geberhiwot, Tarekegn, Hughes, Derralynn, Lachmann, Robin, Sharma, Reena, Jain, Vipul, Moffat, Elizabeth, Rutecki, Jasmine, Clarke, Sophie
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2023.108018