Transport®NPC: open phase 3 global trial of intravenous hydroxy-propyl-beta-cyclodextrin in patients with Niemann-Pick disease type C1 (NPC1)

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	Molecular genetics and metabolism 2024-02, Vol.141 (2), p.107875, Article 107875
Hauptverfasser:	Hastings, Caroline A., Goker-Alpan, Ozlem, Pena, Loren, Bayarri, Jordi Gascon, Martin-Hernandez, Elena, Sharma, Reena, Chacham, Orna Staretz, Spiegel, Ronen, Mengel, Eugen, Walterfang, Mark, Peters, Heidi, Fung, Victor S., Kiec-Wilk, Beata, Smith, Nicholas, Giugliani, Roberto, Guelbert, Norberto, Ezgu, Fatih, Ucar, Sema Kalkan, Murray, Bryan J., Brecht, Andreas F., Mejia, Joseph
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Online-Zugang:	Volltext
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