A review of the clinical progression in six late onset Pompe disease (LOPD) patients following alglucosidase alfa cessation

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2023-02, Vol.138 (2), p.107245, Article 107245
Hauptverfasser: Oldham, Andrew J., Stepien, Karolina M., Roberts, Mark E., Sharma, Reena
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2022.107245