Challenges and hurdles to cope with Pompe disease in the Brazilian Unified Health System (SUS) frame: Lessons learned from a series of 19 patients from a national Rare Disease Reference Center in the state of Rio de Janeiro, Brazil

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2023-02, Vol.138 (2), p.107211, Article 107211
Hauptverfasser: Llerena, Juan, Sixel, Bruna, Thomazinho, Paula, Salviano, Luanda, Scalco, Fernanda, Aragão, Amanda, Barth, Anneliese, Horovitz, Dafne D.G.
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2022.107211