Early transgene expression of GALC enzyme in a phase I/II safety, tolerability and efficacy study of PBKR03 in infants with early infantile Krabbe disease (EIKD) (GALax-C)

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	Molecular genetics and metabolism 2023-02, Vol.138 (2), p.106999, Article 106999
Hauptverfasser:	Al-Zaidy, Samiah A., Wolf, Nicole I., Jones, Simon, Mallack, Eric J., Waldman, Amy, Rubin, Jennifer P., Bonkowsky, Joshua L., Aran, Adi, Ni, Yan G., Nagilla, Pruthvi, Donahue, Dan, Giugliani, Roberto, Forman, Mark S., Bernard, Geneviève
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Online-Zugang:	Volltext
Tags:	Tag hinzufügen Keine Tags, Fügen Sie den ersten Tag hinzu!