COMPASS, a double-blinded randomized phase 2/3 study of the efficacy and safety of intravenous DNL310 (brain-penetrant enzyme replacement therapy) in MPS II
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Veröffentlicht in: | Molecular genetics and metabolism 2023-02, Vol.138 (2), p.106996, Article 106996 |
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Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
Online-Zugang: | Volltext |
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ISSN: | 1096-7192 1096-7206 |
DOI: | 10.1016/j.ymgme.2022.106996 |