COMPASS, a double-blinded randomized phase 2/3 study of the efficacy and safety of intravenous DNL310 (brain-penetrant enzyme replacement therapy) in MPS II

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular genetics and metabolism 2023-02, Vol.138 (2), p.106996, Article 106996
Hauptverfasser: Rodriguez, Jose Alcantara, Harris, Jeff, Cygon, Peter, Zhu, Yuda, Engmann, Natalie, Costanzo, Simona, Model, Fabian, Dong, Wei, Ho, Carole, Chin, Peter
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:1096-7192
1096-7206
DOI:10.1016/j.ymgme.2022.106996