Early initiation of high-dose oral ambroxol in combination with enzyme replacement therapy in a neuropathic Gaucher infant

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:	Blood cells, molecules, & diseases molecules, & diseases, 2020-03, Vol.81, p.102402, Article 102402
Hauptverfasser:	Chu, Shao-Yin, Chien, Chun-Ching, Hwu, Wuh-Liang, Wang, Pen-Jung, Chien, Yin-Hsiu
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Schlagworte:	Ambroxol chaperone therapy Glucosylsphingosine (Lyso-GL1) Neuropathic Gaucher infant Newborn screening
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