Therapie mit Wachstumshormon bei Ullrich-Turner-Syndrom: Aktuelle Empfehlungen eines Expertenworkshops

Zusammenfassung Die Behandlung kleinwüchsiger Mädchen mit Ullrich-Turner-Syndrom (UTS) mit Wachstumshormon (WH) zur Verbesserung des Längenwachstums ist in Deutschland seit 1991 zugelassen. Die bisher empfohlene Dosis liegt bei etwa 50 µg/kgKG/Tag (tägliche subkutane Injektionen). Durch den Vergleich unterschiedlicher WH-Dosen konnte in den letzten Jahren nachgewiesen werden, dass diejenigen UTS-Patientinnen eine bessere Größenzunahme aufwiesen, die mit einer höheren als der bisher üblichen GH-Dosis behandelt worden waren. Daher hat die Europäische Zulassungsbehörde EMEA vor kurzem auf Antrag der Firma Novo Nordisk für die Behandlung der Betroffenen eine WH-Dosis von 46–67 µg/kgKG/Tag zugelassen. Der vorliegende Bericht fasst die Ergebnisse eines Workshops von Pädiatrischen Endokrinologen zusammen, welcher zum aktuellen Stand der WH-Therapie bei UTS unter Berücksichtigung dieser neuen Option abgehalten wurde. Im Rahmen des Workshops wurden verschiedene Aspekte zur WH-Therapie diskutiert wie aktueller Stand der Therapie, Hintergrund für die Dosiserhöhung, Erhöhung der Dosis generell oder nur in besonderen Situationen, mögliche Risiken, Dosisanpassung, Vorgehen in der Pubertät, Beendigung der Therapie und Transition in die Erwachsenenmedizin.