正态资料下采用α＇调整作为国际多中心临床试验目标区有效性研究的桥接方法

目的：探讨新药在国际多中心临床试验（MRCT）中,以正态资料为主要疗效终点、目标区采用调整后的检验水准α＇作为决策依据方法的可行性和α＇的合理取值,确定目标区样本量的比例,为MRCT在目标区通过审批提供参考。方法：利用Monte Carlo法模拟优效性设计和目标区不同规模MRCT的数据模型,在检验水准α=0.05水平上显示试验组优于对照组的前提下,目标区采用调整后检验水准α＇作为决策依据的条件Ⅰ型错误率（CFPR）、条件检验效能（CP）随目标区样本量占MRCT样本量占比K的变化情况。结果：目标区CFPR和CP随着α＇的增加而增加,K值越大,相应的目标区CFPR也越高。当K〈30%和α＇〈0.5时,基本可以控制目标区CFPR不超过0.5;当K≤15%和α＇=0.5时,即使f=1.0,CP依然很低不足0.76;当K=20%,如果f〉0.8,则目标区CP可超过0.70;当K=25%,如果f〉0.8,目标区CP可超过0.75;当K=30%,只要f=0.7,目标区CP就能维持在0.80以上;当K=50%时,f即使只有0.5,目标区CP依然可以达到0.80以上。结论：本研究提出的方法容易理解,便于操作,尤其对于f≥0.7的情形有较好表现。