含盐酸二甲双胍联合方案治疗再生障碍性贫血的短期疗效观察

目的采用临床生物信息学方法筛选治疗再生障碍性贫血（AA）的新型药物并评估其临床疗效。方法首先建立AA的人类全基因组表达谱,与药物基因组学数据库进行相似性分析,筛选可能有效的药物。纳入难治性AA患者[接受过免疫抑制剂和（或）雄激素治疗时间超过6个月无效]作为研究对象评估疗效,6个月后评估临床疗效和不良反应。结果临床生物信息学筛选结果显示盐酸二甲双胍可能对AA有治疗作用。纳入43例难治性AA患者（其中15例为重型AA）,采用包含盐酸二甲双胍、环孢素A（CsA）和司坦唑醇的联合方案进行治疗,结果显示：27例输血依赖患者在治疗6个月后全部（100%）停止输血;40例贫血患者中,37例（92.5%）血红蛋白完全恢复正常;30例血小板低于20×10^9/L的患者中,28例（93.3%）升至50×10^9/L以上;35例白细胞低于2.5×10^9/L的患者中,31例（88.6%）升至3.5×10^9/L以上。40例贫血患者中,1例出现肾功能异常,停用环孢素A后恢复正常;18例出现转氨酶升高,加用保肝药物并减少司坦唑醇用量后恢复正常。所有患者均未出现低血糖反应。结论盐酸二甲双胍、环孢素A和司坦唑醇联合方案治疗难治性AA有效。