异基因造血干细胞移植治疗重型再生障碍性贫血43例临床观察
目的:评价造血干细胞移植( HSCT)治疗重型再生障碍性贫血( SAA)的疗效。方法回顾性分析2002年1月至2013年12月苏州大学附属第一医院血液科采用 HSCT 治疗的43例SAA患者资料,其中男22例,女21例,中位年龄31(12~49)岁。 SAA-Ⅰ型29例,SAA-Ⅱ型14例。同胞异基因造血干细胞移植(Sib-HSCT)35例,无关供体异基因造血干细胞移植(UD-HSCT)8例。骨髓移植(BMT)10例,外周血造血干细胞移植(PBSCT)23例,BMT联合PBSCT 10例。大多数患者预处理方案为氟达拉滨/环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白( Flu/Cy+ATG)。 Sib-HSCT患...
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Veröffentlicht in: | 中华医学杂志 2014 (40), p.3140-3144 |
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creator | 王秀丽 金松 刘立民 陈苏宁 张翔 金正明 苗瞄 唐晓文 傅铮铮 韩悦 马骁 陈峰 仇惠英 孙爱宁 吴德沛 |
description | 目的:评价造血干细胞移植( HSCT)治疗重型再生障碍性贫血( SAA)的疗效。方法回顾性分析2002年1月至2013年12月苏州大学附属第一医院血液科采用 HSCT 治疗的43例SAA患者资料,其中男22例,女21例,中位年龄31(12~49)岁。 SAA-Ⅰ型29例,SAA-Ⅱ型14例。同胞异基因造血干细胞移植(Sib-HSCT)35例,无关供体异基因造血干细胞移植(UD-HSCT)8例。骨髓移植(BMT)10例,外周血造血干细胞移植(PBSCT)23例,BMT联合PBSCT 10例。大多数患者预处理方案为氟达拉滨/环磷酰胺+抗胸腺细胞球蛋白( Flu/Cy+ATG)。 Sib-HSCT患者以环孢霉素( CsA)/短程甲氨蝶呤( MTX)预防移植物抗宿主病( GVHD),UD-HSCT患者在CsA/MTX基础上联合霉酚酸酯(MMF)。平均输注单个核细胞8.1(2.4~13.5)×108/kg,CD34+细胞3.7(2.3~14.7)×106/kg。结果1例患者于移植后第11天因感染死亡尚未获得植入,其余42例患者粒系全部获得重建,41例获得巨核系重建。3例患者获得缓解分别于移植后3.5、5.0和11.0个月晚期植入失败后复发。中性粒细胞>0.5×109/L和血小板>20×109/L的中位时间分别为移植后第10(8~25)天和第14(8~80)天。至随访截止,中位随访17.0(0.4~140.0)个月,存活35例(81.4%),两组中位生存时间均未达到。 UD-HSCT组与Sib-HSCT组相比5年总生存率(87.6%比84.5%)和无失败生存(FFS)率(86.2%比79.5%)差异均无统计学意义(P=0.87、0.64)。年龄≤20岁组和>20岁组5年总生存率分别为92.0%和82.5%,5年FFS率分别为91.0%和77.3%,差异均无统计学意义( P=0.39、0.38)。有8例患者死亡,其中1例UD-HSCT患者于移植后第50天死于移植相关血栓性微血管病( TMA),1例Sib-HSCT患者在移植后第90天死于TMA合并毛细血管渗漏征;3例Sib-HSCT患者分别于移植后第11天、1个月、12个月死于肺部感染;另1例Sib-HSCT患者于移植后第110天死于重度肠道急性GVHD。还有2例Sib-HSCT患者分别于移植后第98个月和74个月死亡,具体死因失访。结论 |
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