Human cone visual pigment deletions spare sufficient photoreceptors to warrant gene therapy
Human X-linked blue-cone monochromacy (BCM), a disabling congenital visual disorder of cone photoreceptors, is a candidate disease for gene augmentation therapy. BCM is caused by either mutations in the red (OPN1LW) and green (OPN1MW) cone photoreceptor opsin gene array or large deletions encompassi...
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Veröffentlicht in: | Human gene therapy 2013-12, Vol.24 (12), p.993-1006 |
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Hauptverfasser: | , , , , , , , , , , , , , , , , |
Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
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Online-Zugang: | Volltext |
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