Human cone visual pigment deletions spare sufficient photoreceptors to warrant gene therapy

Human X-linked blue-cone monochromacy (BCM), a disabling congenital visual disorder of cone photoreceptors, is a candidate disease for gene augmentation therapy. BCM is caused by either mutations in the red (OPN1LW) and green (OPN1MW) cone photoreceptor opsin gene array or large deletions encompassi...

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Veröffentlicht in:Human gene therapy 2013-12, Vol.24 (12), p.993-1006
Hauptverfasser: Cideciyan, Artur V, Hufnagel, Robert B, Carroll, Joseph, Sumaroka, Alexander, Luo, Xunda, Schwartz, Sharon B, Dubra, Alfredo, Land, Megan, Michaelides, Michel, Gardner, Jessica C, Hardcastle, Alison J, Moore, Anthony T, Sisk, Robert A, Ahmed, Zubair M, Kohl, Susanne, Wissinger, Bernd, Jacobson, Samuel G
Format: Artikel
Sprache:eng
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