A single-cell map of antisense oligonucleotide activity in the brain

Abstract Antisense oligonucleotides (ASOs) dosed into cerebrospinal fluid (CSF) distribute broadly throughout the central nervous system (CNS). By modulating RNA, they hold the promise of targeting root molecular causes of disease and hold potential to treat myriad CNS disorders. Realization of this...

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Veröffentlicht in:Nucleic acids research 2023-08, Vol.51 (14), p.7109-7124
Hauptverfasser: Mortberg, Meredith A, Gentile, Juliana E, Nadaf, Naeem M, Vanderburg, Charles, Simmons, Sean, Dubinsky, Dan, Slamin, Adam, Maldonado, Salome, Petersen, Caroline L, Jones, Nichole, Kordasiewicz, Holly B, Zhao, Hien T, Vallabh, Sonia M, Minikel, Eric Vallabh
Format: Artikel
Sprache:eng
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