Small Molecule Recognition and Tools to Study Modulation of r(CGG)(exp) in Fragile X-Associated Tremor Ataxia Syndrome
RNA transcripts containing expanded nucleotide repeats cause many incurable diseases via various mechanisms. One such disorder, fragile X-associated tremor ataxia syndrome (FXTAS), is caused by a noncoding r(CGG) repeat expansion (r(CGG)(exp)) that (i) sequesters proteins involved in RNA metabolism...
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Veröffentlicht in: | ACS chemical biology 2016-09, Vol.11 (9), p.2456 |
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Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
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Online-Zugang: | Volltext |
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