Molecular pathophysiology and targeted therapeutics for muscular dystrophy

Experimental therapeutics of the muscular dystrophies has made impressive advances on several fronts. Adeno-associated virus has emerged as the clear ‘vector of choice’ for muscle gene delivery, with successful functional rescue of dystrophic muscle in rodent models. Correction of the dystrophin gen...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Trends in Pharmacological Sciences 2001-09, Vol.22 (9), p.465-470
Hauptverfasser: Hoffman, Eric P, Dressman, Devin
Format: Artikel
Sprache:eng
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