Trends in enzyme therapy for phenylketonuria

Phenylketonuria (PKU) is an inborn error of amino acid metabolism caused by phenylalanine hydroxylase (PAH) deficiency. Dietary treatment has been the cornerstone for controlling systemic phenylalanine (Phe) levels in PKU for the past 4 decades. Over the years, it has become clear that blood Phe con...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Molecular therapy 2004-08, Vol.10 (2), p.220-224
Hauptverfasser: Kim, Woomi, Erlandsen, Heidi, Surendran, Sankar, Stevens, Raymond C, Gamez, Alejandra, Michols-Matalon, Kimberlee, Tyring, Stephen K, Matalon, Reuben
Format: Artikel
Sprache:eng
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