Chemical chaperones targeted to the endoplasmic reticulum (ER) and lysosome prevented neurodegeneration in a C9orf72 repeat expansion drosophila amyotrophic lateral sclerosis (ALS) model
Background ALS is an incurable neuromuscular degenerative disorder. A familiar form of the disease (fALS) is related to point mutations. The most common one is an expansion of a noncoding GGGGCC hexanucleotide repeat of the C9orf72 gene on chromosome 9p21. An abnormal translation of the C9orf72 gene...
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Veröffentlicht in: | Pharmacological reports 2021-04, Vol.73 (2), p.536-550 |
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Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
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Online-Zugang: | Volltext |
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