Chemical chaperones targeted to the endoplasmic reticulum (ER) and lysosome prevented neurodegeneration in a C9orf72 repeat expansion drosophila amyotrophic lateral sclerosis (ALS) model

Background ALS is an incurable neuromuscular degenerative disorder. A familiar form of the disease (fALS) is related to point mutations. The most common one is an expansion of a noncoding GGGGCC hexanucleotide repeat of the C9orf72 gene on chromosome 9p21. An abnormal translation of the C9orf72 gene...

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:Pharmacological reports 2021-04, Vol.73 (2), p.536-550
Hauptverfasser: Azoulay-Ginsburg, Salome, Di Salvio, Michela, Weitman, Michal, Afri, Michal, Ribeiro, Sara, Ebbinghaus, Simon, Cestra, Gianluca, Gruzman, Arie
Format: Artikel
Sprache:eng
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