48. In Vivo and In Situ Delivery of Huntingtin-Specific Single-Chain Fv Intrabody Genes as Therapeutic Agents for Huntington's Disease
Huntington's disease (HD) is one of several neurodegenerative disorders caused by expansion of a CAG repeat. The resulting expanded polyglutamine tract causes the huntingtin protein to form insoluble aggregates and participate in aberrant protein-protein interactions. Therapeutic intervention t...
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Veröffentlicht in: | Molecular therapy 2004-05, Vol.9 (S1), p.S20-S21 |
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Format: | Artikel |
Sprache: | eng |
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Online-Zugang: | Volltext |
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