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Myotubular myopathy (XLMTM) is a fatal pediatric disease of skeletal muscle due to mutations in the MTM1 gene. Patients with XLMTM typically present with generalized muscle weakness and respiratory failure. We have previously demonstrated the efficacy of AAV-mediated MTM1 gene therapy in animal mode...

Ausführliche Beschreibung

Bibliographische Detailangaben

Veröffentlicht in:	Neuromuscular disorders : NMD 2014-10, Vol.24 (9), p.807-808
Hauptverfasser:	Buscara, L, Joubert, R, Moal, C, Poulard, K, Martin, S, Vignaud, A, Mavilio, F, Buj-Bello, A
Format:	Artikel
Sprache:	eng
Schlagworte:	Biochemistry, Molecular Biology Life Sciences Molecular biology Neurology
Online-Zugang:	Volltext
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