SYNTHETIC AAV CAPSID

The invention relates to a recombinant adeno-associated virus 2 (rAAV2) vector which exhibits increased in vivo biodistribution and/or increased transduction of brain and/or liver tissue and/or brain or liver cells compared to a non-modified rAAV2. The rAAV2 comprises a variant in one or more of the...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser:	COUNSELL, John, SIAM, Ala'a, NG, Joanne, ASGARIAN, Zeinab, HANLON, Killian S, WADDINGTON, Simon Nicholas
Format:	Patent
Sprache:	eng ; fre
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ORGANIC CHEMISTRY PEPTIDES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPIRITS VINEGAR WINE
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Beschreibung
Zusammenfassung:	The invention relates to a recombinant adeno-associated virus 2 (rAAV2) vector which exhibits increased in vivo biodistribution and/or increased transduction of brain and/or liver tissue and/or brain or liver cells compared to a non-modified rAAV2. The rAAV2 comprises a variant in one or more of the rAAV2 capsid proteins (VP1, VP2, and VP3). Disclosed are methods and uses of the rAAV2 vector to deliver a transgene as part of a treatment for disease. L'invention concerne un vecteur de virus adéno-associé recombinant 2 (VAAr2) qui présente une biodistribution in vivo accrue et/ou une transduction accrue de tissu cérébral et/ou hépatique et/ou de cellules cérébrales ou hépatiques par rapport à un VAAr2 non modifié. Le VAAr2 comprend un variant dans une ou plusieurs des protéines de capside VAAr2 (VP1, VP2 et VP3). L'invention concerne des méthodes et des utilisations du vecteur de VAAr2 pour administrer un transgène dans le cadre d'un traitement contre une maladie.