AUF1 GENE THERAPY FOR LIMB GIRDLE MUSCULAR DYSTROPHY
Provided are methods of treating or ameliorating the symptoms of limb girdle muscular dystrophy by administration of therapeutically effective doses of adeno-associated (AAV) or recombinant adeno-associated viruses (rAAV) containing a transgene encoding AU- rich element-binding factor 1 (AUF1) effec...
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Format: | Patent |
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