AUF1 GENE THERAPY FOR LIMB GIRDLE MUSCULAR DYSTROPHY

Provided are methods of treating or ameliorating the symptoms of limb girdle muscular dystrophy by administration of therapeutically effective doses of adeno-associated (AAV) or recombinant adeno-associated viruses (rAAV) containing a transgene encoding AU- rich element-binding factor 1 (AUF1) effec...

Ausführliche Beschreibung

Gespeichert in:
Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: DANOS, Olivier, KARUMUTHIL-MELETHIL, Subha, QIAO, Chunping, FOLTZ, Steven, ABBADI, Dounia, ELLIOTT, Kirk, LIU, Ye, SCHNEIDER, Robert
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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