METABOLIC BIOMARKERS FOR ASSESSING FRIEDREICH'S ATAXIA IN A SUBJECT

Methods to assess efficacy of a test compound to treat Friedreich's ataxia include: determining a concentration level of a panel of at least two validated low molecular weight metabolic biomarkers in a biological sample from a subject administered the test compound; identifying a difference bet...

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Hauptverfasser: O'CONNELL, Thomas Michael, PAYNE, Ronald Mark
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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creator O'CONNELL, Thomas Michael
PAYNE, Ronald Mark
description Methods to assess efficacy of a test compound to treat Friedreich's ataxia include: determining a concentration level of a panel of at least two validated low molecular weight metabolic biomarkers in a biological sample from a subject administered the test compound; identifying a difference between the determined concentration level of the at least two metabolic biomarkers and a reference concentration level of the at least two metabolic biomarkers; and, assessing the efficacy of the test compound based on the identified difference. L'invention concerne des procédés pour évaluer l'efficacité d'un composé d'essai pour traiter l'ataxie de Friedreich comprenant : la détermination d'un niveau de concentration d'un panel d'au moins deux biomarqueurs métaboliques de faible poids moléculaire validés dans un échantillon biologique provenant d'un sujet auquel a été administré le composé d'essai ; l'identification d'une différence entre le niveau de concentration déterminé des au moins deux biomarqueurs métaboliques et un niveau de concentration de référence des au moins deux biomarqueurs métaboliques ; et l'évaluation de l'efficacité du composé d'essai sur la base de la différence identifiée.
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L'invention concerne des procédés pour évaluer l'efficacité d'un composé d'essai pour traiter l'ataxie de Friedreich comprenant : la détermination d'un niveau de concentration d'un panel d'au moins deux biomarqueurs métaboliques de faible poids moléculaire validés dans un échantillon biologique provenant d'un sujet auquel a été administré le composé d'essai ; l'identification d'une différence entre le niveau de concentration déterminé des au moins deux biomarqueurs métaboliques et un niveau de concentration de référence des au moins deux biomarqueurs métaboliques ; et l'évaluation de l'efficacité du composé d'essai sur la base de la différence identifiée.</description><language>eng ; fre</language><subject>INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIRCHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES ; MEASURING ; PHYSICS ; TESTING</subject><creationdate>2023</creationdate><oa>free_for_read</oa><woscitedreferencessubscribed>false</woscitedreferencessubscribed></display><links><openurl>$$Topenurl_article</openurl><openurlfulltext>$$Topenurlfull_article</openurlfulltext><thumbnail>$$Tsyndetics_thumb_exl</thumbnail><linktohtml>$$Uhttps://worldwide.espacenet.com/publicationDetails/biblio?FT=D&amp;date=20231116&amp;DB=EPODOC&amp;CC=WO&amp;NR=2023220700A1$$EHTML$$P50$$Gepo$$Hfree_for_read</linktohtml><link.rule.ids>230,308,780,885,25564,76547</link.rule.ids><linktorsrc>$$Uhttps://worldwide.espacenet.com/publicationDetails/biblio?FT=D&amp;date=20231116&amp;DB=EPODOC&amp;CC=WO&amp;NR=2023220700A1$$EView_record_in_European_Patent_Office$$FView_record_in_$$GEuropean_Patent_Office$$Hfree_for_read</linktorsrc></links><search><creatorcontrib>O'CONNELL, Thomas Michael</creatorcontrib><creatorcontrib>PAYNE, Ronald Mark</creatorcontrib><title>METABOLIC BIOMARKERS FOR ASSESSING FRIEDREICH'S ATAXIA IN A SUBJECT</title><description>Methods to assess efficacy of a test compound to treat Friedreich's ataxia include: determining a concentration level of a panel of at least two validated low molecular weight metabolic biomarkers in a biological sample from a subject administered the test compound; identifying a difference between the determined concentration level of the at least two metabolic biomarkers and a reference concentration level of the at least two metabolic biomarkers; and, assessing the efficacy of the test compound based on the identified difference. L'invention concerne des procédés pour évaluer l'efficacité d'un composé d'essai pour traiter l'ataxie de Friedreich comprenant : la détermination d'un niveau de concentration d'un panel d'au moins deux biomarqueurs métaboliques de faible poids moléculaire validés dans un échantillon biologique provenant d'un sujet auquel a été administré le composé d'essai ; l'identification d'une différence entre le niveau de concentration déterminé des au moins deux biomarqueurs métaboliques et un niveau de concentration de référence des au moins deux biomarqueurs métaboliques ; et l'évaluation de l'efficacité du composé d'essai sur la base de la différence identifiée.</description><subject>INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIRCHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES</subject><subject>MEASURING</subject><subject>PHYSICS</subject><subject>TESTING</subject><fulltext>true</fulltext><rsrctype>patent</rsrctype><creationdate>2023</creationdate><recordtype>patent</recordtype><sourceid>EVB</sourceid><recordid>eNrjZHD2dQ1xdPL38XRWcPL093UM8nYNClZw8w9ScAwOdg0O9vRzV3AL8nR1CXL1dPZQD1ZwDHGM8HRU8PRTcFQIDnXycnUO4WFgTUvMKU7lhdLcDMpuriHOHrqpBfnxqcUFicmpeakl8eH-RgZGxkZGBuYGBo6GxsSpAgC8FSwD</recordid><startdate>20231116</startdate><enddate>20231116</enddate><creator>O'CONNELL, Thomas Michael</creator><creator>PAYNE, Ronald Mark</creator><scope>EVB</scope></search><sort><creationdate>20231116</creationdate><title>METABOLIC BIOMARKERS FOR ASSESSING FRIEDREICH'S ATAXIA IN A SUBJECT</title><author>O'CONNELL, Thomas Michael ; PAYNE, Ronald Mark</author></sort><facets><frbrtype>5</frbrtype><frbrgroupid>cdi_FETCH-epo_espacenet_WO2023220700A13</frbrgroupid><rsrctype>patents</rsrctype><prefilter>patents</prefilter><language>eng ; fre</language><creationdate>2023</creationdate><topic>INVESTIGATING OR ANALYSING MATERIALS BY DETERMINING THEIRCHEMICAL OR PHYSICAL PROPERTIES</topic><topic>MEASURING</topic><topic>PHYSICS</topic><topic>TESTING</topic><toplevel>online_resources</toplevel><creatorcontrib>O'CONNELL, Thomas Michael</creatorcontrib><creatorcontrib>PAYNE, Ronald Mark</creatorcontrib><collection>esp@cenet</collection></facets><delivery><delcategory>Remote Search Resource</delcategory><fulltext>fulltext_linktorsrc</fulltext></delivery><addata><au>O'CONNELL, Thomas Michael</au><au>PAYNE, Ronald Mark</au><format>patent</format><genre>patent</genre><ristype>GEN</ristype><title>METABOLIC BIOMARKERS FOR ASSESSING FRIEDREICH'S ATAXIA IN A SUBJECT</title><date>2023-11-16</date><risdate>2023</risdate><abstract>Methods to assess efficacy of a test compound to treat Friedreich's ataxia include: determining a concentration level of a panel of at least two validated low molecular weight metabolic biomarkers in a biological sample from a subject administered the test compound; identifying a difference between the determined concentration level of the at least two metabolic biomarkers and a reference concentration level of the at least two metabolic biomarkers; and, assessing the efficacy of the test compound based on the identified difference. 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