COMPOSITIONS AND METHODS FOR INHIBITING MELANOCORTIN 2 RECEPTOR AND CYTOCHROME P450 11B1 EXPRESSION

Disclosed are oligonucleotides for inhibiting or reducing expression of MC2R or CYP11B1, and lipid conjugated oligonucleotides for targeting MC2R or CYP11B1 in the adrenal gland. Also disclosed are methods for treating, preventing, and alleviating diseases associated with MC2R and/or CYP11B1 expression, such as Cushing's Disease, Cushing's Syndrome, Familial Glucocorticoid Deficiency, hereditary adrenocortical unresponsiveness to ACTH, Congenital Adrenal Hypoplasia, familial Addison's Disease, or other cortisol synthesis or signaling pathway associated conditions or complications, comprising administering an effective amount of the oligonucleotides, alone or in combination to a patient. L'invention divulgue des oligonucléotides pour inhiber ou réduire l'expression de MC2R ou CYP11B1, et des oligonucléotides conjugués à des lipides pour cibler MC2R ou CYP11B1 dans la glande surrénale. L'invention divulgue également des méthodes de traitement, de prévention et d'atténuation de maladies associées à l'expression de MC2R et/ou CYP11B1, telles que la maladie de Cushing, le syndrome de Cushing, le déficit familial isolé en glucocorticoïdes, la résistance à l'Adrénocorticotrophine Hormone (ACTH) héréditaire, l'hyperplasie congénitale des surrénales, la maladie d'Addison familiale, ou d'autres affections ou complications associées à la synthèse de cortisol ou à la voie de signalisation, comprenant l'administration d'une quantité efficace des oligonucléotides, seuls ou en combinaison à un patient.