LIGAND COMPOUNDS, CONJUGATES, AND APPLICATIONS THEREOF

This disclosure features chemical entities (e.g., a compound or a pharmaceutically acceptable salt, and/or hydrate, and/or cocrystal, and/or drug combination of the compound) that comprise one or more ligand moieties for an asialoglycoprotein receptor (ASGPR). Exemplary chemical entities can further comprise an oligonucleotide. Said chemical entities are useful, e.g., in the targeted delivery of oligonucleotides to liver cells (e.g., liver parenchymal cells). The chemical entities are useful e.g., in the treatment of conditions or diseases caused by the expression (e.g., abnormal expression) of one or more genes in liver cells This disclosure also features compositions containing the same as well as methods of using and making the same. La présente divulgation concerne des entités chimiques (par exemple, un composé ou un sel pharmaceutiquement acceptable et/ou un hydrate et/ou un co-cristal et/ou une association médicamenteuse du composé) qui comprennent une ou plusieurs fractions de ligand pour un récepteur d'asialoglycoprotéines (ASGPR). Des entités chimiques données à titre d'exemple peuvent en outre comprendre un oligonucléotide. Lesdites entités chimiques sont utiles, par exemple, dans l'administration ciblée d'oligonucléotides à des cellules hépatiques (par exemple, des cellules parenchymateuses hépatiques). Les entités chimiques sont utiles, par exemple, dans le traitement d'affections ou de maladies provoquées par l'expression (par exemple, une expression anormale) d'un ou plusieurs gènes dans des cellules hépatiques. La présente divulgation concerne également des compositions contenant celles-ci, ainsi que leurs méthodes d'utilisation et leurs procédés de fabrication.