A PROCESS FOR PRODUCING A PLURALITY OF SUMOYLATION TARGET-SITE MODIFIED AAV VECTOR AND PRODUCT THEREOF

The present invention provides for a process for producing a plurality of SUMOylation target-site modified AAV vectors, SUMOylation target-site modified AAV vectors, and application of the SUMOylation target-site modified AAV vectors in gene therapy. The present invention provides for manipulation of SUMOylation specific amino acids on AAV2 capsid protein, thereby regulating role of the same. Furthermore, the development of SUMOylation target modified AAV2 vectors presents an exciting opportunity for hepatic or ocular gene transfer with the safest AAV vector in human gene therapy applications. The plurality of SUMOylation target-site modified AAV vectors are not immunogenic in comparison to wildtype AAV2 vectors and possess significantly higher gene expression, with respect to wild type, thereby improving efficiency of hepatic and ocular gene transfer. La présente invention concerne un procédé de production d'une pluralité de vecteurs AAV modifiés sur site cible de sumoylation, de vecteurs AAV modifiés sur site cible de sumoylation et l'application des vecteurs AAV modifiés sur site cible de sumoylation en thérapie génique. La présente invention concerne la manipulation d'acides aminés spécifiques à la sumoylation sur la protéine capsidique AAV2, régulant ainsi le rôle de celle-ci. En outre, le développement de vecteurs AAV2 modifiés par une cible de sumoylation présente une opportunité d'excitation pour un transfert de gène hépatique ou oculaire avec le vecteur AAV le plus sûr dans des applications de thérapie génique humaine. La pluralité de vecteurs AAV modifiés sur site cible de sumoylation n'est pas immunogène par rapport à des vecteurs AAV2 de type sauvage et possède une expression génique significativement supérieure, par rapport au type sauvage, améliorant ainsi l'efficacité du transfert de gènes hépatiques et oculaires.