A PROCESS FOR GENERATING GLYCOENGINEERED AAV VECTORS FOR HEPATIC AND OCULAR GENE THERAPY AND PRODUCT THEREOF
The present invention provides for a process for synthesising glycoengineered adeno-associated virus vectors. The process includes generating AAV vectors in presence of a group of glycosylation modulators. The process also includes predicting antigenicity of AAV2 capsid protein of the AAV vectors us...
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creator | MARY, Bertin RAO, Jayandharan Giridhara |
description | The present invention provides for a process for synthesising glycoengineered adeno-associated virus vectors. The process includes generating AAV vectors in presence of a group of glycosylation modulators. The process also includes predicting antigenicity of AAV2 capsid protein of the AAV vectors using B-cell and T-cell linear epitope mapping tools in order to refine epitopes of the AAV capsid protein. The process further includes targeting the refined epitopes for site-directed mutagenesis, while using a set of primers, by introducing or abolishing N- and O- glycosylation motifs in the AAV capsid to obtain the plurality of glycoengineered adeno-associated virus (AAV) vectors. The site-directed mutagenesis of target amino acids of the AAV capsid comprises NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT and Y/S/TN. The glycoengineered adeno-associated virus vectors possess higher gene expression, with respect to wild type, after hepatic and ocular gene transfer.
La présente invention porte sur un procédé de synthèse de vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés. Le procédé consiste à : générer des vecteurs AAV en présence d'un groupe de modulateurs de glycosylation; prédire l'antigénicité de la protéine capsidique AAV2 des vecteurs AAV à l'aide d'outils de cartographie d'épitopes linéaires de lymphocytes B et de lymphocytes T afin d'affiner des épitopes de la protéine capsidique d'AAV; cibler les épitopes affinés pour une mutagenèse dirigée sur site, au moyen d'un ensemble d'amorces, en introduisant ou en supprimant des motifs de glycosylation N- et O- dans la capside d'AAV afin d'obtenir la pluralité des vecteurs à virus adéno-associés glycomodifiés (AAV). La mutagenèse dirigée sur site d'acides aminés cibles de la capside d'AAV comprend NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT et Y/S/TN. Les vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés présentent une expression génique supérieure, par rapport au type sauvage, après le transfert d'un gène hépatique et oculaire. |
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La présente invention porte sur un procédé de synthèse de vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés. Le procédé consiste à : générer des vecteurs AAV en présence d'un groupe de modulateurs de glycosylation; prédire l'antigénicité de la protéine capsidique AAV2 des vecteurs AAV à l'aide d'outils de cartographie d'épitopes linéaires de lymphocytes B et de lymphocytes T afin d'affiner des épitopes de la protéine capsidique d'AAV; cibler les épitopes affinés pour une mutagenèse dirigée sur site, au moyen d'un ensemble d'amorces, en introduisant ou en supprimant des motifs de glycosylation N- et O- dans la capside d'AAV afin d'obtenir la pluralité des vecteurs à virus adéno-associés glycomodifiés (AAV). La mutagenèse dirigée sur site d'acides aminés cibles de la capside d'AAV comprend NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT et Y/S/TN. Les vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés présentent une expression génique supérieure, par rapport au type sauvage, après le transfert d'un gène hépatique et oculaire.</description><language>eng ; fre</language><subject>BEER ; BIOCHEMISTRY ; CHEMISTRY ; COMPOSITIONS THEREOF ; CULTURE MEDIA ; ENZYMOLOGY ; METALLURGY ; MICROBIOLOGY ; MICROORGANISMS OR ENZYMES ; MUTATION OR GENETIC ENGINEERING ; PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS ; SPIRITS ; VINEGAR ; WINE</subject><creationdate>2020</creationdate><oa>free_for_read</oa><woscitedreferencessubscribed>false</woscitedreferencessubscribed></display><links><openurl>$$Topenurl_article</openurl><openurlfulltext>$$Topenurlfull_article</openurlfulltext><thumbnail>$$Tsyndetics_thumb_exl</thumbnail><linktohtml>$$Uhttps://worldwide.espacenet.com/publicationDetails/biblio?FT=D&date=20200409&DB=EPODOC&CC=WO&NR=2020070619A2$$EHTML$$P50$$Gepo$$Hfree_for_read</linktohtml><link.rule.ids>230,309,781,886,25569,76552</link.rule.ids><linktorsrc>$$Uhttps://worldwide.espacenet.com/publicationDetails/biblio?FT=D&date=20200409&DB=EPODOC&CC=WO&NR=2020070619A2$$EView_record_in_European_Patent_Office$$FView_record_in_$$GEuropean_Patent_Office$$Hfree_for_read</linktorsrc></links><search><creatorcontrib>MARY, Bertin</creatorcontrib><creatorcontrib>RAO, Jayandharan Giridhara</creatorcontrib><title>A PROCESS FOR GENERATING GLYCOENGINEERED AAV VECTORS FOR HEPATIC AND OCULAR GENE THERAPY AND PRODUCT THEREOF</title><description>The present invention provides for a process for synthesising glycoengineered adeno-associated virus vectors. The process includes generating AAV vectors in presence of a group of glycosylation modulators. The process also includes predicting antigenicity of AAV2 capsid protein of the AAV vectors using B-cell and T-cell linear epitope mapping tools in order to refine epitopes of the AAV capsid protein. The process further includes targeting the refined epitopes for site-directed mutagenesis, while using a set of primers, by introducing or abolishing N- and O- glycosylation motifs in the AAV capsid to obtain the plurality of glycoengineered adeno-associated virus (AAV) vectors. The site-directed mutagenesis of target amino acids of the AAV capsid comprises NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT and Y/S/TN. The glycoengineered adeno-associated virus vectors possess higher gene expression, with respect to wild type, after hepatic and ocular gene transfer.
La présente invention porte sur un procédé de synthèse de vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés. Le procédé consiste à : générer des vecteurs AAV en présence d'un groupe de modulateurs de glycosylation; prédire l'antigénicité de la protéine capsidique AAV2 des vecteurs AAV à l'aide d'outils de cartographie d'épitopes linéaires de lymphocytes B et de lymphocytes T afin d'affiner des épitopes de la protéine capsidique d'AAV; cibler les épitopes affinés pour une mutagenèse dirigée sur site, au moyen d'un ensemble d'amorces, en introduisant ou en supprimant des motifs de glycosylation N- et O- dans la capside d'AAV afin d'obtenir la pluralité des vecteurs à virus adéno-associés glycomodifiés (AAV). La mutagenèse dirigée sur site d'acides aminés cibles de la capside d'AAV comprend NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT et Y/S/TN. Les vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés présentent une expression génique supérieure, par rapport au type sauvage, après le transfert d'un gène hépatique et oculaire.</description><subject>BEER</subject><subject>BIOCHEMISTRY</subject><subject>CHEMISTRY</subject><subject>COMPOSITIONS THEREOF</subject><subject>CULTURE MEDIA</subject><subject>ENZYMOLOGY</subject><subject>METALLURGY</subject><subject>MICROBIOLOGY</subject><subject>MICROORGANISMS OR ENZYMES</subject><subject>MUTATION OR GENETIC ENGINEERING</subject><subject>PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS</subject><subject>SPIRITS</subject><subject>VINEGAR</subject><subject>WINE</subject><fulltext>true</fulltext><rsrctype>patent</rsrctype><creationdate>2020</creationdate><recordtype>patent</recordtype><sourceid>EVB</sourceid><recordid>eNqNjMEKgkAURd20iOofHrQOJoPC5eP5HAWZJ-NouBKJaSUl2P_ToH1AqwuHc882GhEqK8R1DZlY0GzYoiuMBl12JGx0YZgtp4DYQsvkxK5qzlUQCdCkINSUuL7B5aFQdQsP6bQhtzCWbB9tnsM4-8Nvd9ExY0f5yU_v3s_T8PAv_-nvEqtYqZu6nhOML_9ZX6lfN1M</recordid><startdate>20200409</startdate><enddate>20200409</enddate><creator>MARY, Bertin</creator><creator>RAO, Jayandharan Giridhara</creator><scope>EVB</scope></search><sort><creationdate>20200409</creationdate><title>A PROCESS FOR GENERATING GLYCOENGINEERED AAV VECTORS FOR HEPATIC AND OCULAR GENE THERAPY AND PRODUCT THEREOF</title><author>MARY, Bertin ; RAO, Jayandharan Giridhara</author></sort><facets><frbrtype>5</frbrtype><frbrgroupid>cdi_FETCH-epo_espacenet_WO2020070619A23</frbrgroupid><rsrctype>patents</rsrctype><prefilter>patents</prefilter><language>eng ; fre</language><creationdate>2020</creationdate><topic>BEER</topic><topic>BIOCHEMISTRY</topic><topic>CHEMISTRY</topic><topic>COMPOSITIONS THEREOF</topic><topic>CULTURE MEDIA</topic><topic>ENZYMOLOGY</topic><topic>METALLURGY</topic><topic>MICROBIOLOGY</topic><topic>MICROORGANISMS OR ENZYMES</topic><topic>MUTATION OR GENETIC ENGINEERING</topic><topic>PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS</topic><topic>SPIRITS</topic><topic>VINEGAR</topic><topic>WINE</topic><toplevel>online_resources</toplevel><creatorcontrib>MARY, Bertin</creatorcontrib><creatorcontrib>RAO, Jayandharan Giridhara</creatorcontrib><collection>esp@cenet</collection></facets><delivery><delcategory>Remote Search Resource</delcategory><fulltext>fulltext_linktorsrc</fulltext></delivery><addata><au>MARY, Bertin</au><au>RAO, Jayandharan Giridhara</au><format>patent</format><genre>patent</genre><ristype>GEN</ristype><title>A PROCESS FOR GENERATING GLYCOENGINEERED AAV VECTORS FOR HEPATIC AND OCULAR GENE THERAPY AND PRODUCT THEREOF</title><date>2020-04-09</date><risdate>2020</risdate><abstract>The present invention provides for a process for synthesising glycoengineered adeno-associated virus vectors. The process includes generating AAV vectors in presence of a group of glycosylation modulators. The process also includes predicting antigenicity of AAV2 capsid protein of the AAV vectors using B-cell and T-cell linear epitope mapping tools in order to refine epitopes of the AAV capsid protein. The process further includes targeting the refined epitopes for site-directed mutagenesis, while using a set of primers, by introducing or abolishing N- and O- glycosylation motifs in the AAV capsid to obtain the plurality of glycoengineered adeno-associated virus (AAV) vectors. The site-directed mutagenesis of target amino acids of the AAV capsid comprises NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT and Y/S/TN. The glycoengineered adeno-associated virus vectors possess higher gene expression, with respect to wild type, after hepatic and ocular gene transfer.
La présente invention porte sur un procédé de synthèse de vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés. Le procédé consiste à : générer des vecteurs AAV en présence d'un groupe de modulateurs de glycosylation; prédire l'antigénicité de la protéine capsidique AAV2 des vecteurs AAV à l'aide d'outils de cartographie d'épitopes linéaires de lymphocytes B et de lymphocytes T afin d'affiner des épitopes de la protéine capsidique d'AAV; cibler les épitopes affinés pour une mutagenèse dirigée sur site, au moyen d'un ensemble d'amorces, en introduisant ou en supprimant des motifs de glycosylation N- et O- dans la capside d'AAV afin d'obtenir la pluralité des vecteurs à virus adéno-associés glycomodifiés (AAV). La mutagenèse dirigée sur site d'acides aminés cibles de la capside d'AAV comprend NQ, QN, SA, AT, E/K/Q/RT et Y/S/TN. Les vecteurs à virus adéno-associé glycomodifiés présentent une expression génique supérieure, par rapport au type sauvage, après le transfert d'un gène hépatique et oculaire.</abstract><oa>free_for_read</oa></addata></record> |
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