GLYCOSYLATED LYSOSOMAL PROTEINS, METHOD OF PRODUCTION AND USES

The present invention relates to a lysosomal protein composition comprising a plurality of lysosomal proteins that are potentially diversely glycosylated according to a glycosylation pattern, wherein said glycosylation pattern has at least 45 % paucimannosidic N-glycans; a method of manufacturing th...

Ausführliche Beschreibung

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Hauptverfasser: SCHAAF, Andreas, BENJAMIN, Fode, BUSCH, Andreas, DABROWSKA-SCHLEPP, Paulina, NIEDERKRÜGER, Holger
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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creator SCHAAF, Andreas
BENJAMIN, Fode
BUSCH, Andreas
DABROWSKA-SCHLEPP, Paulina
NIEDERKRÜGER, Holger
description The present invention relates to a lysosomal protein composition comprising a plurality of lysosomal proteins that are potentially diversely glycosylated according to a glycosylation pattern, wherein said glycosylation pattern has at least 45 % paucimannosidic N-glycans; a method of manufacturing the lysosomal protein composition in a bryophyte plant or cell, and medical and non-medical uses of the lysosomal protein composition. E.g. the lysosomal protein can be a-Galactosidase for the treatment of Fabry Disease or β-Glucoceramidase for the treatment of Gaucher 's Disease. The unique glycosylation results in improved therapeutic efficacy - surprisingly even without mannose- 6-phosphate that is common for CHO cell produced lysosomal proteins. La présente invention concerne une composition de protéines lysosomales comprenant une pluralité de protéines lysosomales qui sont potentiellement glycosylées de diverses façons selon un motif de glycosylation, ledit motif de glycosylation ayant au moins 45 % de paucimannosidique N-glycanes ; un procédé de fabrication de la composition de protéines lysosomales dans une plante ou une cellule bryophyte, et des applications médicales et non médicales de la composition de protéines lysosomales. Par exemple la protéine lysosomale peut être une α-galactosidase pour le traitement de la maladie de Fabry ou une β-glucocéramidase pour le traitement de la maladie de Gaucher. La glycosylation unique permet d'obtenir une meilleure efficacité thérapeutique - étonnamment même sans mannose-6-phosphate qui est courant pour les protéines lysosomales produites par les cellules CHO.
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E.g. the lysosomal protein can be a-Galactosidase for the treatment of Fabry Disease or β-Glucoceramidase for the treatment of Gaucher 's Disease. The unique glycosylation results in improved therapeutic efficacy - surprisingly even without mannose- 6-phosphate that is common for CHO cell produced lysosomal proteins. La présente invention concerne une composition de protéines lysosomales comprenant une pluralité de protéines lysosomales qui sont potentiellement glycosylées de diverses façons selon un motif de glycosylation, ledit motif de glycosylation ayant au moins 45 % de paucimannosidique N-glycanes ; un procédé de fabrication de la composition de protéines lysosomales dans une plante ou une cellule bryophyte, et des applications médicales et non médicales de la composition de protéines lysosomales. Par exemple la protéine lysosomale peut être une α-galactosidase pour le traitement de la maladie de Fabry ou une β-glucocéramidase pour le traitement de la maladie de Gaucher. 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E.g. the lysosomal protein can be a-Galactosidase for the treatment of Fabry Disease or β-Glucoceramidase for the treatment of Gaucher 's Disease. The unique glycosylation results in improved therapeutic efficacy - surprisingly even without mannose- 6-phosphate that is common for CHO cell produced lysosomal proteins. La présente invention concerne une composition de protéines lysosomales comprenant une pluralité de protéines lysosomales qui sont potentiellement glycosylées de diverses façons selon un motif de glycosylation, ledit motif de glycosylation ayant au moins 45 % de paucimannosidique N-glycanes ; un procédé de fabrication de la composition de protéines lysosomales dans une plante ou une cellule bryophyte, et des applications médicales et non médicales de la composition de protéines lysosomales. Par exemple la protéine lysosomale peut être une α-galactosidase pour le traitement de la maladie de Fabry ou une β-glucocéramidase pour le traitement de la maladie de Gaucher. 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VINEGAR
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