RESTORING PHYSIOLOGY WITH SMALL MOLECULE MIMICS OF MISSING PROTEINS

Disclosed are methods for treating a disease or condition characterized by decreased expression or reduced function of an ion channel, comprising administering to a subject in need thereof a therapeutically effective amount of a pore-forming polyene macrolide or pore-forming derivative thereof. For example, the pore-forming polyene macrolide may be amphotericin B (AmB), nystatin, or natamycin. The methods can be used to treat cystic fibrosis. L'invention concerne des procédés pour traiter une maladie ou un état caractérisé(e) par une expression réduite ou une fonction réduite d'un canal ionique, lesquels procédés comprennent l'administration à un sujet en ayant besoin d'une quantité thérapeutiquement efficace d'un macrolide polyénique porogène ou d'un dérivé porogène de ce dernier. Par exemple, le macrolide polyénique porogène peut être l'amphotéricine B (AmB), la nystatine ou la natamycine. Les procédés peuvent être utilisés pour traiter une fibrose kystique.