MOLECULAR TARGETS AND COMPOUNDS, AND METHODS TO IDENTIFY THE SAME, USEFUL IN THE TREATMENT OF NEURODEGENERATIVE DISEASES

The present invention relates to methods and assays for identifying agents capable of inhibiting the mutant huntingtin protein, inhibiting or reducing polyglutamine-induced protein aggregation, and/or altering huntingtin protein conformation, which inhibition is useful in the prevention, amelioration and/or treatment of neurodegenerative diseases, and protein aggregation diseases more generally. In particular, the present invention provides methods and assays for identifying agents for use in the prevention and/or treatment of Huntington's disease. The invention provides polypeptide and nucleic acid TARGETs and siRNA sequences based on these TARGETs. La présente invention concerne des procédés et des analyses pour identifier des agents pouvant inhiber la protéine huntingtine mutante, inhiber ou réduire l'agrégation protéique induite par la polyglutamine, et/ou modifier la conformation de la protéine huntingtine, cette inhibition étant utile dans la prévention, le soulagement et/ou le traitement de maladies neurodégénératives, et plus généralement de maladies liées à l'agrégation protéique. En particulier, la présente invention concerne des procédés et des analyses pour identifier des agents destinés à être utilisés dans la prévention et/ou le traitement de la maladie de Huntington. L'invention concerne des cibles polypeptidiques et d'acides nucléiques et des séquences d'ARNsi basées sur ces cibles.