METHODS FOR THE DELIVERY OF OLIGOMERIC COMPOUNDS

The presently disclosed subject matter relates to the delivery of oligonucleotides to cells through the delivery of a composition or reagent comprising a hybridization complex comprising a first antisense oligonucleotide which is modified to have a higher stability against degradation, and a second...

Ausführliche Beschreibung

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Bibliographische Detailangaben
Hauptverfasser: HERDEWIJN, PIET, JULIANO, RUDY, KANG, HYUNMIN, CHALTIN, PATRICK, VAN AERSCHOT, ARTHUR, ASTRIAB-FISHER, ANNA
Format: Patent
Sprache:eng ; fre
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Beschreibung
Zusammenfassung:The presently disclosed subject matter relates to the delivery of oligonucleotides to cells through the delivery of a composition or reagent comprising a hybridization complex comprising a first antisense oligonucleotide which is modified to have a higher stability against degradation, and a second sense oligonucleotide which is prone to degradation. The presently disclosed subject matter furthermore relates to dendrimeric bioconjugates and compositions or reagents comprising them, wherein the bioconjugate comprises a conjugate moiety coupled to a dendrimeric structure and to their use to deliver oligomeric compounds including oligonucleotides or duplexes, as described above, to cells for modulation of gene expression (i.e. antisense or antigene therapy/research, RNA interference). L'invention porte sur la délivrance oligonucléotides à des cellules via la délivrance d'une composition ou d'un réactif comportant un complexe d'hybridation comportant un premier oligonucléotide antisens modifié pour présenter une stabilité plus importante vis à vis de la dégradation, eu un deuxième oligonucléotide sens enclin à la dégradation. L'invention porte également sur des bioconjugués dendrimères et des composés et réactifs les incluant, lesdits bioconjugués comprenant un fragment de conjugué couplé à une structure dendrimère, et sur leur utilisation pour délivrer des composés oligomères incluant des oligonucléotides ou des duplexes tels que décrits ci-dessus, à des cellules en vue de la modulation d'expressions géniques ( c.-à-d. de thérapie ou de recherche utilisant des antisens ou des antigènes et d'interférences de l'ARN.