인간 염색체 9 개방 해독 프레임 72(C9orf72) iRNA 제제 조성물 및 이의 사용 방법

본 개시는 인간 염색체 9 개방 해독 프레임 72(C9orf72) 유전자를 표적화하는 이중 가닥 리보리보핵산(dsRNAi) 제제 및 조성물뿐만 아니라, C9orf72 유전자의 발현을 억제하는 방법, 및 이러한 dsRNAi 제제 및 조성물을 사용해 C9orf72-연관 질환 또는 장애, 예를 들어 C9orf72 근위축성 측색 경화증, 전두측두엽 치매, 또는 C9orf72 확장으로 인한 헌팅틴 유사 증후군을 가진 대상체를 치료하는 방법에 관한 것이다. The disclosure relates to double stranded ribonu...

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Hauptverfasser:	NGUYEN TUYEN M, FRENDEWEY DAVID, SAVAGE BRITTANY, SHARMA KANNING AARTI, MCININCH JAMES D, DANG LAN THI HOANG
Format:	Patent
Sprache:	kor
Schlagworte:	BEER BIOCHEMISTRY CHEMISTRY COMPOSITIONS THEREOF CULTURE MEDIA ENZYMOLOGY HUMAN NECESSITIES HYGIENE MEDICAL OR VETERINARY SCIENCE METALLURGY MICROBIOLOGY MICROORGANISMS OR ENZYMES MUTATION OR GENETIC ENGINEERING PREPARATIONS FOR MEDICAL, DENTAL, OR TOILET PURPOSES PROPAGATING, PRESERVING OR MAINTAINING MICROORGANISMS SPECIFIC THERAPEUTIC ACTIVITY OF CHEMICAL COMPOUNDS ORMEDICINAL PREPARATIONS SPIRITS VINEGAR WINE
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Zusammenfassung:	본 개시는 인간 염색체 9 개방 해독 프레임 72(C9orf72) 유전자를 표적화하는 이중 가닥 리보리보핵산(dsRNAi) 제제 및 조성물뿐만 아니라, C9orf72 유전자의 발현을 억제하는 방법, 및 이러한 dsRNAi 제제 및 조성물을 사용해 C9orf72-연관 질환 또는 장애, 예를 들어 C9orf72 근위축성 측색 경화증, 전두측두엽 치매, 또는 C9orf72 확장으로 인한 헌팅틴 유사 증후군을 가진 대상체를 치료하는 방법에 관한 것이다. The disclosure relates to double stranded ribonucleic acid (dsRNAi) agents and compositions targeting a human chromosome 9 open reading frame 72 (C9orf72) gene, as well as methods of inhibiting expression of a C9orf72 gene and methods of treating subjects having a C9orf72-associated disease or disorder, e.g., C9orf72 amyotrophic lateral sclerosis, frontotemporal dementia or Huntington-Like Syndrome Due To C9orf72 Expansions, using such dsRNAi agents and compositions.