리간드 화합물, 접합체 및 이의 응용

본 발명은 아시알로당단백질 수용체(ASGPR)의 리간드 모이어티에 대한 하나 또는 복수 개의 화학적 엔티티(예를 들어, 화합물 또는 약학적으로 허용 가능한 염, 및/또는 수화물, 및/또는 공결정체, 및/또는 화합물의 약학적 조성물)를 포함하는 것을 특징으로 한다. 예시적인 화학적 엔티티는 올리고뉴클레오티드를 더 포함한다. 상기 화학적 엔티티는 예를 들어 간세포(예를 들어, 간 실질 세포)에 대한 올리고뉴클레오티드의 표적화된 전달에 유용하다. 상기 화학적 엔티티는 예를 들어 간세포에서 하나 또는 복수 개의 유전자의 발현(예를 들어, 비정상적 발현)에 의해 유발되는 병증 또는 질환의 치료에 유용하다. 본 발명은 또한 상기 조성물을 포함하는 조성물, 및 이의 사용 및 제조 방법을 제공한다. This disclosure features chemical entities (e.g., a compound or a pharmaceutically acceptable salt, and/or hydrate, and/or cocrystal, and/or drug combination of the compound) that comprise one or more ligand moieties for an asialoglycoprotein receptor (ASGPR). Exemplary chemical entities can further comprise an oligonucleotide. Said chemical entities are useful, e.g., in the targeted delivery of oligonucleotides to liver cells (e.g., liver parenchymal cells). The chemical entities are useful e.g., in the treatment of conditions or diseases caused by the expression (e.g., abnormal expression) of one or more genes in liver cells This disclosure also features compositions containing the same as well as methods of using and making the same.