enzima alfa-l-iduronidase humana recombinante, composição farmacêutica compreendendo a mesma e método para sua purificação

iduronidase-alfa-l recombinante, métodos para sua produção e purificação e métodos para tratamento de doenças causadas por deficiências da mesma. a presente invenção provê uma iduronidase-alfa-l humana recombinante e fragmentos biologicamente ativos e mutantes da mesma, métodos para produzir e purif...

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Hauptverfasser: Gary N. Zecherle, Becky Tanamachi, Christopher M. Starr, Emil D. Kakkis, Minmin Qin, Paul A. Fitzpatrick, Dan J. Wendt, John M. Henstrand, Lin Chen, Wia-Pan Chan
Format: Patent
Sprache:por
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Beschreibung
Zusammenfassung:iduronidase-alfa-l recombinante, métodos para sua produção e purificação e métodos para tratamento de doenças causadas por deficiências da mesma. a presente invenção provê uma iduronidase-alfa-l humana recombinante e fragmentos biologicamente ativos e mutantes da mesma, métodos para produzir e purificar, em grande escala, a enzima de iduronidase-alfa-l humana, recombinante e do tipo comercial bem como métodos para tratar certos distúrbios genéticos incluindo deficiência de iduronidase-alfa-l e mucopolissacaridose i (mps i). The present invention provides a recombinant human ±-L-iduronidase and biologically active fragments and mutants thereof, large scale methods to produce and purify commercial grade recombinant human, ±-L-iduronidase enzyme as well as methods to treat certain genetic disorders including ±-L-iduronidase deficiency and mucopolysaccharidosis I (MPS 1).