Single-Dose Gene-Replacement Therapy for Spinal Muscular Atrophy

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Bibliographische Detailangaben
Veröffentlicht in:The New England journal of medicine 2017-11, Vol.377 (18), p.1713-1722
Hauptverfasser: Mendell, Jerry R., Al-Zaidy, Samiah, Shell, Richard, Arnold, W. Dave, Rodino-Klapac, Louise R., Prior, Thomas W., Lowes, Linda, Alfano, Lindsay, Berry, Katherine, Church, Kathleen, Kissel, John T., Nagendran, Sukumar, L’Italien, James, Sproule, Douglas M., Wells, Courtney, Cardenas, Jessica A., Heitzer, Marjet D., Kaspar, Allan, Corcoran, Sarah, Braun, Lyndsey, Likhite, Shibi, Miranda, Carlos, Meyer, Kathrin, Foust, K.D., Burghes, Arthur H.M., Kaspar, Brian K.
Format: Artikel
Sprache:eng
Online-Zugang:Volltext
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Beschreibung
Zusammenfassung:
ISSN:0028-4793
1533-4406
DOI:10.1056/NEJMoa1706198