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Engineered arylsulfatase A with increased activity, stability and brain delivery for therapy of metachromatic leukodystrophy
von
Yaghootfam, Claudia
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Sylvester, Marc
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Turk, Boris
,
Gieselmann, Volkmar
,
Matzner, Ulrich
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Molecular therapy
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Deletion of fatty acid amide hydrolase reduces lyso-sulfatide levels but exacerbates metachromatic leukodystrophy in mice
von
Yaghootfam, Claudia
,
Gehrig, Bernd
,
Sylvester, Marc
,
Gieselmann, Volkmar
,
Matzner, Ulrich
Veröffentlicht in
The Journal of biological chemistry
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3
Evolutionary redesign of the lysosomal enzyme arylsulfatase A increases efficacy of enzyme replacement therapy for metachromatic leukodystrophy
von
Simonis, Heidi
,
Yaghootfam, Claudia
,
Sylvester, Marc
,
Gieselmann, Volkmar
,
Matzner, Ulrich
Veröffentlicht in
Human molecular genetics
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4
Brain cell type-specific endocytosis of arylsulfatase A identifies limitations of enzyme-based therapies for metachromatic leukodystrophy
von
Kaminski, Debora
,
Yaghootfam, Claudia
,
Matthes, Frank
,
Reßing, Annika
,
Gieselmann, Volkmar
,
Matzner, Ulrich
Veröffentlicht in
Human molecular genetics
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5
Potential of surfactant-coated nanoparticles to improve brain delivery of arylsulfatase A
von
Schuster, Tilman
,
Mühlstein, Astrid
,
Yaghootfam, Claudia
,
Maksimenko, Olga
,
Shipulo, Elena
,
Gelperina, Svetlana
,
Kreuter, Jörg
,
Gieselmann, Volkmar
,
Matzner, Ulrich
Veröffentlicht in
Journal of controlled release
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