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Robust ZFN-mediated genome editing in adult hemophilic mice
Veröffentlicht in Blood
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Oral D-galactose supplementation in PGM1-CDG
Veröffentlicht in Genetics in medicine
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The Metabolic Map into the Pathomechanism and Treatment of PGM1-CDG
Veröffentlicht in American journal of human genetics
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Mutations in ATP6V1E1 or ATP6V1A Cause Autosomal-Recessive Cutis Laxa
Veröffentlicht in American journal of human genetics
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In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia
Veröffentlicht in Nature (London)
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Severe intracranial and intra-abdominal hemorrhage: timing is everything
Veröffentlicht in Trauma surgery & acute care open
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Mutations in ATP6V1E1 or ATP6V1A Cause Autosomal-Recessive Cutis Laxa
Veröffentlicht in American journal of human genetics
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Defining a new immune deficiency syndrome: MAN2B2-CDG
Veröffentlicht in Journal of allergy and clinical immunology
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