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Preclinical Development of an AAV8-hUGT1A1 Vector for the Treatment of Crigler-Najjar Syndrome
von
Collaud, Fanny
,
Bortolussi, Giulia
,
Guianvarc'h, Laurence
,
Aronson, Sem J
,
Bordet, Thierry
,
Veron, Philippe
,
Charles, Severine
,
Vidal, Patrice
,
Sola, Marcelo Simon
,
Rundwasser, Stephanie
,
Dufour, Delphine G
,
Lacoste, Florence
,
Luc, Cyril
,
Wittenberghe, Laetitia V
,
Martin, Samia
,
Le Bec, Christine
,
Bosma, Piter J
,
Muro, Andres F
,
Ronzitti, Giuseppe
,
Hebben, Matthias
,
Mingozzi, Federico
Veröffentlicht in
Molecular therapy. Methods & clinical development
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2
Single‐domain antibodies targeting antithrombin reduce bleeding in hemophilic mice with or without inhibitors
von
Barbon, Elena
,
Ayme, Gabriel
,
Mohamadi, Amel
,
Ottavi, Jean‐François
,
Kawecki, Charlotte
,
Casari, Caterina
,
Verhenne, Sebastien
,
Marmier, Solenne
,
van Wittenberghe, Laetitia
,
Charles, Severine
,
Collaud, Fanny
,
Denis, Cecile V
,
Christophe, Olivier D
,
Mingozzi, Federico
,
Lenting, Peter J
Veröffentlicht in
EMBO molecular medicine
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A novel therapeutic strategy for skeletal disorders: Proof of concept of gene therapy for X-linked hypophosphatemia
von
Zhukouskaya, Volha V.
,
Jauze, Louisa
,
Charles, Severine
,
Leborgne, Christian
,
Hilliquin, Stephane
,
Sadoine, Jeremy
,
Slimani, Lotfi
,
Baroukh, Brigitte
,
van Wittenberghe, Laetitia
,
Daniele, Natalie
,
Rajas, Fabienne
,
Linglart, Agnes
,
Mingozzi, Federico
,
Chaussain, Catherine
,
Bardet, Claire
,
Ronzitti, Giuseppe
Veröffentlicht in
Science advances
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Antithrombins - Pharmacology
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