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    Efficacy and safety of gene therapy with onasemnogene abeparvovec in children with spinal muscular atrophy in the D-A-CH-region: a population-based observational study von Weiß, Claudia, Becker, Lena-Luise, Husain, Ralf A., Goldhahn, Klaus, Pechmann, Astrid, Flotats-Bastardas, Marina, Schreiber, Gudrun, Schara, Ulrike, Trollmann, Regina, Klein, Andrea, Eisenkölbl, Astrid, Hasselmann, Oswald, Kaindl, Angela M., Garbade, Sven F., Johannsen, Jessika, Ziegler, Andreas, Baum, Petra, Bertsche, Astrid, Eckenweiler, Matthias, Geis, Tobias, Goldhahn, Klaus, Hagenacker, Tim, Hamelmann, Eckard, Löscher, Wolfgang, Pühringer, Manuel, Schimmel, Mareike, Schreiber-Katz, Olivia, Vorgerd, Matthias, Walter, Maggie C., Wiegand, Gert, Wunderlich, Gilbert, Wurster, Claudia Diana, Zeller, Daniel, Zeiner, Fiona, Henzi, Bettina, Reinhardt, Tabea, Holzwarth, Dorothea, Classen, Georg, Roland-Schäfer, Doris, Fischer, Sophie, Hotter, Anna, Osmanovic, Alma, Tomforde, Maike, Güttsches, Anne, Wick, Wolfgang, Stoltenburg, Corinna, Dörnbrack, Katharina, Zemlin, Michael, Lapp, Hanna Sophie, Brakemeier, Svenja, Ntemiris, Klearchos, Kaiser, Nadja, Borowski, Sabine, Baum, Tobias, Dibrani, Zylfie, Wohnrade, Camilla, Deba, Timo, Schallner, Jens, Roeder, Melanie, Berberich, Nicole, Saier, Christina, Müller-Kaempffer, Katharina, Albers, Kristina, Bretschneider, Christa, Dorst, Johannes, Kendzierski, Thomas, Gangfuß, Andrea, Johann to Settel, Eva, Hollerauer, Carmen, Seeber, Lea, Montagnese, Federica, Wagner, Alexandra, Leypold, Christine, Wider, Sabine, Busch, Franziska, Wessel, Maria, Lipka, Jaqueline, Roth, Erdmute, Schuster, Joachim, Holtkamp, Britta, Foerster, Sandy, Küpper, Hanna, Wollinsky, Kurt, Leinert, Antonia, Omran, Heymut, Claus, Nicole, Hagenmeyer, Anna, Schnurr, Marion, Kampowski, Tim, Renger, Isabelle, Lehnert, Ilka, Kaindl, Angela M., Hoevel, Annegret, Pechmann, Astrid, Probst-Schendzielorz, Kristina, Hammer, Julie, Müller-Kaempfer, Katharina, Enzmann, Cornelia, Fluss, Joël, Tscherter, Anne


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