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Intracerebral administration of rAAV2/5hNAGLU vector in children with MPS IIIB: results at 30 months of a phase I/II trial
von
Tardieu, Marc
,
Zerah, Michel
,
Gougeon, Marie-Lise
,
Ausseil, Jerome
,
de Bournonville, Stephanie
,
Husson, Beatrice
,
Zafeiriou, Dimitrios
,
Parenti, GianCarlo
,
Bourget, Philippe
,
Artaud, Cecile
,
Poirier, Beatrice
,
VanVlies, Noami
,
Deiva, Kumaran
,
Baugnon, Thomas
,
Roujeau, Thomas
,
Crystal, Ronald G
,
Richard, Charles
,
Heard, Jean-Michel
Veröffentlicht in
Molecular genetics and metabolism
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