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Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials
Veröffentlicht in Neurology
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Prospective cohort study of spinal muscular atrophy types 2 and 3
Veröffentlicht in Neurology
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Biodistribution of onasemnogene abeparvovec DNA, mRNA and SMN protein in human tissue
Veröffentlicht in Nature medicine
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SMA-MAP: a plasma protein panel for spinal muscular atrophy
Veröffentlicht in PloS one
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The motor neuron response to SMN1 deficiency in spinal muscular atrophy
Veröffentlicht in Muscle & nerve
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