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FXN methylation predicts expression and clinical outcome in Friedreich ataxia
Veröffentlicht in Annals of neurology
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Human BAC-mediated rescue of the Friedreich ataxia knockout mutation in transgenic mice
Veröffentlicht in Mammalian genome
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Gene induction for the treatment of methylmalonic aciduria
Veröffentlicht in The journal of gene medicine
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Evaluation of an FRDA-EGFP genomic reporter assay in transgenic mice
Veröffentlicht in Mammalian genome
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