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Efficient and sustained FOXP3 locus editing in hematopoietic stem cells as a therapeutic approach for IPEX syndrome
von
Singh, Swati
,
Pugliano, Cole M.
,
Honaker, Yuchi
,
Laird, Aidan
,
DeGottardi, M. Quinn
,
Lopez, Ezra
,
Lachkar, Stefan
,
Stoffers, Claire
,
Sommer, Karen
,
Khan, Iram F.
,
Rawlings, David J.
Veröffentlicht in
Molecular therapy. Methods & clinical development
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DNA-PK inhibition enhances gene editing efficiency in HSPCs for CRISPR-based treatment of X-linked hyper IgM syndrome
von
Pugliano, Cole M.
,
Berger, Mason
,
Ray, Roslyn M.
,
Sapkos, Kai
,
Wu, Betty
,
Laird, Aidan
,
Ye, Yidian
,
Thomson, Daniel
,
DeGottardi, M. Quinn
,
Khan, Iram F.
,
Tatiossian, Kristina
,
Miles, Brodie A.
,
Aeschimann, Florian
,
Pasquier, Jerome
,
Kim, Mihee M.
,
Rawlings, David J.
Veröffentlicht in
Molecular therapy. Methods & clinical development
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Artikel
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Pubmed Central
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