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    Hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIC

    Hematopoietic stem cell gene therapy for mucopolysaccharidosis type IIIC von Badell-Grau, Rafael, Pakravesh, Kasra, Sivakumar, Anusha, Losay, Pauline, Duong, Kalvin, Tran, Christine, Pithia, Rushil, Khare, Veenita, Thai, Kevin, Cherqui, Stephanie


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    Gene modified hematopoietic stem cell transplantation for mucopolysaccharidosis type IIIC

    Gene modified hematopoietic stem cell transplantation for mucopolysaccharidosis type IIIC von Badell-Grau, Rafael A., Sivakumar, Anusha, Pakravesh, Kasra, Chen, Rola, Duong, Kalvin, Losay, Pauline, Khare, Veenita, Thai, Kevin E., Pithia, Rushil, Son, Frankie, Corl, Alexis N., Tran, Christine, Cherqui, Stephanie


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