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Establishing Clinical Trial Readiness of the Rett Syndrome Hand Function Measure (P1.6-034)
von
Leonard, Helen
,
Benke, Timothy
,
Diener, Pamela S.
,
Feltner, Douglas
,
Kaufmann, Petra
,
Lieberman, David N.
,
LoCicero, Amie
,
Macek, Thomas A.
,
McGill, Bryan E.
,
Miner, Julie K.
,
Muehring, Lynlee
,
Neul, Jeffrey L.
,
O’Keefe, Joan A.
,
Ouyang, Haojun
,
Percy, Alan
,
Tarquinio, Daniel C.
,
Downs, Jenny
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Neurology
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AVXS-101 Gene-Replacement Therapy (GRT) for Spinal Muscular Atrophy Type 1 (SMA1): Pivotal Phase 3 Study (STR1VE) Update (P1.6-058)
von
Day, John W.
,
Chiriboga, Claudia A.
,
Crawford, Thomas O.
,
Darras, Basil T.
,
Finkel, Richard S.
,
Connolly, Anne M.
,
Iannaccone, Susan T.
,
Kuntz, Nancy L.
,
Pena, Loren D.M.
,
Schultz, Meredith
,
Shieh, Perry B.
,
Smith, Edward C.
,
Feltner, Douglas E.
,
Ogrinc, Francis G.
,
Macek, Thomas A.
,
Wells, Courtney
,
Muehring, Lynlee M.
,
L’Italien, James
,
Sproule, Douglas M.
,
Kaspar, Brian K.
,
Mendell, Jerry R.
Veröffentlicht in
Neurology
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