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Double-blind, randomized, placebo-controlled study of trofinetide in pediatric Rett syndrome
Veröffentlicht in Neurology
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Rett syndrome: Revised diagnostic criteria and nomenclature
Veröffentlicht in Annals of neurology
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Valoctocogene Roxaparvovec Gene Therapy for Hemophilia A
Veröffentlicht in The New England journal of medicine
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