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Long-term follow-up of endurance and safety outcomes during enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis VI: Final results of three clinical studies of recombinant human N-...
von
Harmatz, Paul
,
Giugliani, Roberto
,
D. Schwartz, Ida Vanessa
,
Guffon, Nathalie
,
Teles, Elisa Leão
,
Miranda, M. Clara Sá
,
Wraith, J. Edmond
,
Beck, Michael
,
Arash, Laila
,
Scarpa, Maurizio
,
Ketteridge, David
,
Hopwood, John J.
,
Plecko, Barbara
,
Steiner, Robert
,
Whitley, Chester B.
,
Kaplan, Paige
,
Yu, Zi-Fan
,
Swiedler, Stuart J.
,
Decker, Celeste
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Molecular genetics and metabolism
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Direct Comparison of Measures of Endurance, Mobility, and Joint Function During Enzyme-Replacement Therapy of Mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy Syndrome): Results After 48 W...
von
Harmatz, Paul
,
Ketteridge, David
,
Giugliani, Roberto
,
Guffon, Natalie
,
Teles, Elisa Leao
,
Miranda, M. Clara Sa
,
Yu, Zi-Fan
,
Swiedler, Stuart J
,
Hopwood, John J
,
MPS VI Study Group
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Pediatrics (Evanston)
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3
The effect of galsulfase enzyme replacement therapy on the growth of patients with mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy syndrome)
von
Harmatz, P.
,
Hendriksz, C.J.
,
Lampe, C.
,
McGill, J.J.
,
Parini, R.
,
Leão-Teles, E.
,
Valayannopoulos, V.
,
Cole, T.J.
,
Matousek, R.
,
Graham, S.
,
Guffon, N.
,
Quartel, A.
Veröffentlicht in
Molecular genetics and metabolism
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4
Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis VI: long-term cardiac effects of galsulfase (Naglazyme®) therapy
von
Braunlin, E.
,
Rosenfeld, H.
,
Kampmann, C.
,
Johnson, J.
,
Beck, M.
,
Giugliani, R.
,
Guffon, N.
,
Ketteridge, D.
,
Sá Miranda, C. M.
,
Scarpa, M.
,
Schwartz, I. V.
,
Leão Teles, E.
,
Wraith, J. E.
,
Barrios, P.
,
Dias da Silva, E.
,
Kurio, G.
,
Richardson, M.
,
Gildengorin, G.
,
Hopwood, J. J.
,
Imperiale, M.
,
Schatz, A.
,
Decker, C.
,
Harmatz, P.
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Journal of inherited metabolic disease
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Enzyme replacement therapy for mucopolysaccharidosis VI: A phase 3, randomized, double-blind, placebo-controlled, multinational study of recombinant human N-acetylgalactosamine 4-s...
von
Harmatz, Paul
,
Giugliani, Roberto
,
Schwartz, Ida
,
Guffon, Nathalie
,
Teles, Elisa Leão
,
Miranda, M. Clara Sá
,
Wraith, J. Edmond
,
Beck, Michael
,
Arash, Laila
,
Scarpa, Maurizio
,
Yu, Zi-Fan
,
Wittes, Janet
,
Berger, Kenneth I.
,
Newman, Mary S.
,
Lowe, Ann M.
,
Kakkis, Emil
,
Swiedler, Stuart J.
Veröffentlicht in
The Journal of pediatrics
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6
The effect of galsulfase enzyme replacement therapy on the growth of patients with mucopolysaccharidosis VI (Maroteaux-Lamy syndrome)
von
Harmatz, P
,
Hendriksz, CJ
,
Lampe, C
,
McGill, JJ
,
Parini, R
,
Leão-Teles, E
,
Valayannopoulos, V
,
Cole, TJ
,
Matousek, R
,
Graham, S
,
Guffon, N
,
Quartel, A
,
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