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TSUNAMI: an antisense method to phenocopy splicing-associated diseases in animals
Veröffentlicht in Genes & development
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Minor snRNA gene delivery improves the loss of proprioceptive synapses on SMA motor neurons
Veröffentlicht in JCI insight
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Minor snRNA gene delivery improves the loss of proprioceptive synapses on SMA motor neurons
Veröffentlicht in JCI insight
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Pathological impact of SMN2 mis‐splicing in adult SMA mice
Veröffentlicht in EMBO molecular medicine
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ATP Potentiates Agrin-induced AChR Aggregation in Cultured Myotubes
Veröffentlicht in The Journal of biological chemistry
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