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Anti-Cas9 immunity: A formidable challenge for muscle genome editing
Veröffentlicht in Molecular therapy
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AAV-CRISPR Gene Editing Is Negated by Pre-existing Immunity to Cas9
Veröffentlicht in Molecular therapy
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Treating Cardiovascular Disease with Liver Genome Engineering
Veröffentlicht in Current atherosclerosis reports
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TFEB regulates murine liver cell fate during development and regeneration
Veröffentlicht in Nature communications
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In Vivo Ryr2 Editing Corrects Catecholaminergic Polymorphic Ventricular Tachycardia
Veröffentlicht in Circulation research
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A chemical chaperone improves muscle function in mice with a RyR1 mutation
Veröffentlicht in Nature communications
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AAV5 delivery of CRISPR-Cas9 supports effective genome editing in mouse lung airway
Veröffentlicht in Molecular therapy
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Atrial-Specific Gene Delivery Using an Adeno-Associated Viral Vector
Veröffentlicht in Circulation research
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