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Observational study of spinal muscular atrophy type I and implications for clinical trials
Veröffentlicht in Neurology
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Skipping, Steroids, and Genes: The First 7 Therapies for Duchenne Muscular Dystrophy
Veröffentlicht in Neurology
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Update on the Genetics of Limb Girdle Muscular Dystrophy
Veröffentlicht in Seminars in pediatric neurology
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Phenotypic implications of pathogenic variant types in Pompe disease
Veröffentlicht in Journal of human genetics
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The ties that bind: functional clusters in limb-girdle muscular dystrophy
Veröffentlicht in Skeletal muscle
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Selective serotonin reuptake inhibitors ameliorate MEGF10 myopathy
Veröffentlicht in Human molecular genetics
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Longitudinal Patterns of Thalidomide Neuropathy in Children and Adolescents
Veröffentlicht in The Journal of pediatrics
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